Tại thời điểm hiện nay, phương pháp điều trị cho bệnh nhân nhiễm HIV đều liên quan đến việc dùng thuốc nhằm làm suy yếu virus lây bệnh, để hệ thống miễn dịch của cơ thể người đủ sức chống lại chúng.

Thực tế, các loại thuốc kháng virus hiện hành không thể xóa bỏ được DNA HIV-1 từ tế bào bị nhiễm bệnh. Và do vậy, nếu điều trị gián đoạn, virus có thể tái tạo một cách nhanh chóng, đẩy bệnh nhân đến nguy cơ chuyển sang AIDS. Điều này là do virus còn tồn tại ngay trong hệ thống tế bào miễn dịch và các nơi khác - nơi chúng không hoạt động mạnh và không bị ảnh hưởng bởi các phương pháp điều trị hiện nay.

Nhưng các nhà nghiên cứu ở Mỹ đã áp dụng công nghệ gene để tìm ra cách thức mới. Hồi tháng 4, nhóm này báo cáo rằng họ đã loại bỏ thành công virus khỏi tế bào người trong phòng thí nghiệm.

Cụ thể, các nhà khoa học đã dùng CRISPR để loại bỏ HIV khỏi các tế bào phát triển trên đĩa thí nghiệm và từ các bệnh nhân nhiễm HIV. Trọng tâm của phương pháp này là công nghệ CRISPR/Cas9, hay gọi nôm na là “kéo phân tử”.

Kết quả cho thấy, việc sao chép của tế bào HIV đã giảm đáng kể mà không để lại bất kỳ ảnh hưởng xấu nào tới tế bào chủ. Các nhà nghiên cứu đã dùng một loại virus đặc biệt để chuyển hệ thống gene chỉnh sửa vào tế bào. “Hệ thống phân phối rAAV có khả năng đi vào nhiều cơ quan chứa các gene của virus HIV-1 và chỉnh sửa ADN của virus là một dấu hiệu quan trọng cho thấy quá trình này cũng có thể ức chế sự tái hoạt của virus từ các tế bào nhiễm tiềm tàng và có khả năng trở thành phương pháp chữa bệnh cho bệnh nhân HIV”, giáo sư Khalili của nhóm các nhà khoa học vui mừng giải thích.

Nghiên cứu chỉ ra nền tảng gene chỉnh sửa có thể diệt trừ ADN HIV-1 của bệnh nhân và cũng rất linh hoạt, có khả năng sử dụng kết hợp với thuốc kháng virus hiện có để ngăn chặn cả ARN của virus.

(Dòng di truyền của virus này là dòng di truyền ngược chiều từ ARN sang ADN. Chúng truyền đi dưới dạng virus mang ARN chuỗi đơn dương, khi xâm nhập vào tế bào đích, bộ gene trong ARN của virus được phiên mã ngược thành ADN mạch kép.

Ngoài ra, nhóm các nhà khoa học còn cho biết có thể điều chỉnh gene để tiêu diệt chủng đột biến của HIV-1.

Giáo sư Khalili cho biết bước tiếp theo của nhóm nghiên cứu sẽ là thực hiện thí nghiệm trên diện rộng đối với cơ thể động vật. Nhóm nghiên cứu hy vọng rằng việc thử nghiệm trên người sẽ được tiến hành trong vài ba năm tới.